Thuốc mới và các chế phẩm sinh học được cấp phép năm 2014

Trong năm 2014 FDA đã phê duyệt cho 54 hồ sơ xin cấp bằng sinh học và hồ sơ thuốc mới cho các phân tử chất mới, vaccin và các sản phẩm có ng...


Trong năm 2014 FDA đã phê duyệt cho 54 hồ sơ xin cấp bằng sinh học và hồ sơ thuốc mới cho các phân tử chất mới, vaccin và các sản phẩm có nguồn gốc từ máu.
Vào giữa tháng 12,   Margaret A. Hamburg,–uỷ viên của FDA, cho biết trong  những thuốc trên có 15 chế phẩm mới điều trị các bệnh hiếm gặp, một kỷ lục của đơn vị này. Ngoài ra bà cũng cho biết 15 thuốc được cấp phép lưu hành năm vừa rồi đều là thuốc đầu tiên trong  nhóm trị liệu của chúng.
Dưới đây là thông tin tóm tắt một số chế phẩm mới. Danh sách  đầy đủ bao gồm chỉ định trình bày trong bảng 1 ở cuối bài này .

Tiểu đường. Năm 2014 đánh dấu sự trở lại thị trường của chế phẩm insulin dạng hít là Afrezza được cấp phép vào tháng 6 (sản phẩm của MannKind Corp). Thuốc dùng cả cho bệnh nhân đái tháo đường typ 1 và typ 2. Thuốc này được FDA phê duyệt sau năm năm kể từ lần nộp hồ sơ đầu tiên.
Afrezza là chế phẩm insulin dạng hít đầu tiên được  phép lưu hành trên thị trường Mỹ kể từ năm 2007 – khi Pfizer ngừng bán Exubera khoảngmột năm sau khi sản phẩm này được phê duyệt.
Năm vừa qua FDA cũng  cấp phép lưu hành cho hai thuốc ức chế protein đồng vận chuyển Natri – Glucose 2 (SGLT 2) là dapagliflozin hay Farxiga (Bristol – Myer Squibb) và empagliflozin hay Jardiance (Boehringer Ingelheim). Chất ức chế SGLT 2 làm tăng đào thải glucose qua đường tiết niệu  dẫn đến làm giảm nồng độ glucose máu và giảm cân nặng. FDA đã chấp thuận 3 thuốc trong nhóm này.
Hai thuốc mới thuộc nhóm đồng vận thụ thể glucagon – like peptide – 1cũng đã được  cấp phép trong năm vừa qua, gồm: albiglutide hay Tanzeum của Glaxo Smith Kline, và dulaglutide hay Trulicity của Eli Lilly.

Voucher. Năm 2014 FDA đã trao các voucher (còn gọi là quyền ưu tiên xét duyệt) cho hai nhà máy sản xuất thuốc mới được cấp phép để điều trị các bệnh hiếm gặp, gấp đôi số voucher được trao kể từ lần đầu tiên khái niệm này được ký thành luật năm 2007.
Voucher có thể được bán lại và nó cho phép người sở hữu có thể xin FDA xét duyệt nhanh một thuốc trong tương lai.
Voucher nhằm mục đích khuyến khích các nhà sản xuất phát triển các chế phẩm điều trị một số bệnh hiếm gặp.
Vào tháng 2, Bio Marin Pharmaceutical đã nhận được một voucher ưu tiên xét duyệt cùng với sự  phê duyệt elosulfase alfa hay Vimizim cho điều trị hội chứng Morquio A, một bệnh lắng đọng tiêu thể hiếm gặp. Một tháng sau đó Knight Therapeutics đã được trao một voucher cùng với việc cấp phép lưu hành cho miltefosine trong điều trị bệnh do Leishmania, một bệnh ký sinh trùng nhiệt đới.
BioMartin đã bán Voucher của họ với giá 65,5 triệu đô la cho Regeneron Pharmaceutical và Sanofi.  Hai công ty đã tuyên bố vào tháng 7 rằng họ dự định sử dụng cơ chế này để tăng tốc độ xét duyệt alirocumab cho điều trị tăng cholesterol máu.
Vào tháng 11 Knight tuyên bố họ đã bán voucher cho GileadSciences với giá 125 triệu đô la.
Novartis đã nhận được một voucher năm 2009 và đã dùng nó vào năm 2011 để đẩy nhanh tiến độ xét duyệt đơn xin giấy phép bổ sung cho canakinumab trong điều trị viêm khớp do gout. Chỉ định này đã không được chấp thuận ở Mỹ.
Janssen vẫn còn giữ voucher ưu tiên xét duyệt mà họ nhận được năm 2012.

Chiết xuất dị nguyên ngậm dưới lưỡi
Năm 2014 đánh dấu lần đầu tiên bệnh nhân viêm mũi dị ứng có thể sử dụng trị liệu miễn dịch đường uống được FDA phê duyệt.
FDA đã cấp phép lưu hành 3 thuốc như vậy bao gồm: Grastek – chiết xuất dị nguyên phấn hoa cỏ đuôi mèo, Ragwitek – chiết xuất dị nguyên phấn hoa cỏ phấn hương cả hai sản phẩm của Merck, và Oralair – hỗn hợp chiết xuất dị nguyên phấn hoa các loại sweet vernal, cây ăn quả, lúa mạch đen lâu năm, cỏ đuôi mèo và cỏ Kentucky xanh của Stallergenes. Cả ba chế phẩm này được xây dựng đạt đơn vị có hiệu lực tiêu chuẩn với mỗi thành phần dị nguyên.
Nhãn ghi trên các chế phẩm này chỉ ra rằng liều đầu tiên nên sử dụng dưới sự giám sát của nhân viên y tế nhưng những liều sau có thể dùng tại nhà. Trái ngược với các chiết xuất dị nguyên dùng đường dưới da chỉ sử dụng dưới sự giám sát của nhân viên y tế theo thông tin trên nhãn.
Một số bác sĩ chuyên khoa dị ứng chỉ định các chiết xuất dị nguyên đường dưới da  như trị liệu đường uống, tuy nhiên đây chỉ là chỉ định không chính thức (off-label).
Ít nhất có một công ty đang tiến hành thử nghiệm lâm sàng để đánh giá hệ trị liệu miễn dịch trên bề mặt da trong điều trị dị ứng.

Bệnh phổi. Một số thuốc cho bệnh nhân mắc bệnh đường hô hấp được phê duyệt trong năm vừa qua, gồm hai thuốc được chấp thuận vào tháng 10 trong điều trị bệnh xơ phổi hóa tự phát, một bệnh tiến triển được đặc trưng bởi sự hóa sẹo của các mô phổi.
Nintedanib hay Ofev của Boehringer Ingelheim, một chất ức chế tyrosinekinase làm gián đoạn quá trình truyền tín hiệu tế bào để ngăn cản sự tăng sinh, di chuyển và biến đổi của nguyên bào sợi. Pirfenidone hay Esbriet của InterMune, một pyridone – một chất chưa được xác định cơ chế tác dụng trong phổi.
Cả hai thuốc này đã được chứng minh giúp làm chậm quá trình suy giảm chức năng phổi ở bệnh nhân xơ hóa phổi tự phát trong các  nghiên cứu lâm sàng.
Chất đồng vận β2 – adrenergic tác dụng kéo dài olodaterol hay Striverdi Respimat của Boehringer Ingelheim đã được cấp phép lưu hành vào tháng 7 cho điều trị bệnh phổi tắc nghẽn mãn tính (COPD).
Certinib hay Zykadia – một sản phẩm của Novartis được phê duyệt vào tháng 4 trong điều trị ung thư phổi  không tế bào nhỏ di căn ALK dương tính. Thuốc này là thuốc thứ hai trong nhóm sau crizotinib hay Xalkor của Pfizer được phê duyệt năm 2011. Certinib được chỉ định cho những bệnh nhân đã kháng với crizotinib.
-         Kate Traynor.
Bảng 1. Những phân tử chất mới và chế phẩm sinh học mới năm 2014
STT
Thành phần
Biệt dược
Đường dùng
Nhà sản xuất
Chỉ định
1
albiglutide
Tanzeum
Tiêm dưới da
GlaxoSmithKline
Cải thiện việc kiểm soát đường huyết ở bệnh nhân đái tháo đường type 2
2
Chiết xuất dị nguyên của cỏ phấn hương đuôi ngắn
Ragwitek
Viên nén ngậm dưới lưỡi
Merck
Viêm mũi dị ứng gây ra bởi phấn của cỏ hương ngắn trên người lớn
3
Hỗn hợp chiết xuất dị nguyên phấn hoa các loại sweet vernal, cây ăn quả, lúa mạch đen lâu năm, cỏ đuôi mèo và cỏ Kentucky xanh
Oralair
Viên nén ngậm dưới lưỡi
Stallergenes
Dị ứng phấn hoa theo mùa ở người từ 10 tuổi đến 65 tuổi
4
Chiết xuất dị nguyên của phấn cỏ đuôi mèo
Grastek
Viên nén ngậm dưới lưỡi
Merck
Dị ứng phấn của cỏ theo mùa, cho người từ 5- 65 tuổi
5
Yếu tố chống chảy máu Fc, protein người tái tổ hợp  
Eloctate
Tiêm tĩnh mạch
Biogen Idec
Phòng và kiểm soát việc chảy máu ở bệnh nhân Hemophilia A
6
Yếu tố chống chảy máu tái tổ hợp từ chuỗi của lợn
Obizur
Tiêm tĩnh mạch
Baxter
Chảy máu ở người lớn bị hemophilia A mắc phải
7
Apremilast
Otezla
Uống
Celgene
Viêm khớp vảy nến hoạt động và vảy nến dạng ban mức độ trung bình đến nặng ở người lớn
8
Belinostat
Beleodaq
Tiêm tĩnh mạch
Spectrum
Bạch cầu tế bào T tái phát
9
Blinatumomab
Blincyto
Truyền tĩnh mạch
Amgen
Thể kháng hoặc khó điều trị của bệnh bạch cầu lympho cấp có tế bào B dự báo âm tính và sắc thể Philadelphia  
10
C1 esterase inhibitor, recombinant
Ruconest
Tiêm tĩnh mạch
Salix
Phù mạch di truyền ở thiếu niên và người lớn
11
Ceftolozane, tazobactam
Zerbaxa
Truyền tĩnh mạch
Cubist
Nhiễm khuẩn đường niệu biến chứng và nhiễm khuẩn ổ bụng gây ra bởi vi khuẩn gram âm nhạy cảm
12
Ceritinib
Zykadia
Viên nang uống
Novartis
Ung thư phổi tiến triển
13
Dalbavancin
Dalvance
Truyền tĩnh mạch
Durata
Nhiễm khuẩn cấp trên da và cấu trúc da gây ra bởi vi khuẩn gram (+) nhạy cảm, bao gồm Tụ cầu vàng kháng methicillin
14
Dapagliflozin
Farxiga
Viên nén đường uống
AstraZeneca và Bristol-Myers Squibb
Cải thiện việc kiểm soát đường huyết ở bệnh nhân đái tháo đường type 2
15
Droxidopa
Northera
Viên nang đường uống
Chelsea
Hạ huyết áp tư thế đứng do nguyên nhân thần kinh

16
Dulaglutide
Trulicity
Tiêm dưới da
Eli Lilly
Cải thiện việc kiểm soát đường huyết ở bệnh nhân đái tháo đường type 2
17
Efinaconazole
Jublia
Dung dịch bôi
Valeant
Nấm móng
18
Eliglustat
Cerdelga
Viên nang đường uống
Genzyme
Điều trị lâu dài bệnh Gaucher type 1 ở người lớn
19
Elosulfase alfa
Vimizim
Tiêm tĩnh mạch
BioMartin
Thay thế enzyme ở bệnh nhận gặp hội chứng Morquio type A
20
Empagliflozin
Jardiance
Viên nén uống
Boehringer Ingelheim
Cải thiện việc kiểm soát đường huyết ở người lớn mắc đái tháo đường type 2
21
Yếu tố  IX Fc  từ protein tái tổ hợp
Alprolix
Truyền tĩnh mạch
Biogen Idec
Dự phòng thường quy, kiểm soát trong phẫu thuật; phòng và kiểm soát việc chảy máu ở bệnh nhân Hemophilia B
22
Sắt (III) citrat
Auryxia
Viên nén đường uống
Keryx
Kiểm soát hàm lượng phospho máu ở bệnh nhân mắc bệnh thận mãn tính đang phải lọc máu
23
Finafloxacin
Xtoro
Nhũ dịch nhỏ tai
Alcon
Viêm tai ngoài cấp gây ra bởi Pseudomonas aeruginosa hoặc Staphylococcus aureus
24
Florbetaben F 18
Neuraceq
Tiêm
Piramal
 Chụp não bộ để ước lượng độ dày các mảng amyloid ở người lớn bị suy giảm nhận thức do Alzheimer hoặc bệnh khác gây ra giảm nhận thức
25
Vaccine tái tổ hợp kháng Humanpapillomavirus 9-valent,

Gardasil 9
Tiêm bắp
Merck
Phòng ngừa ung thư cổ tử cung, âm hộ



Người dịch: DS. Vũ Thị Vân
Người hiệu đính: DS. Nguyễn Tứ Sơn
Nguồn:  Kate Traynor. Am J Health-Syst Pharm—Vol 72 Feb 1, 2015, 181.

COMMENTS

Tên

5 vận may,36,Acetaminophen,1,ADR,1,APK Y DƯỢC,2,benh-hoc,13,benh-hoc-va-phac-do,25,benh-va-suc-khoe,9,Béo phì,1,bệnh Dại,1,bú mẹ,2,Ca lâm sàng,1,Cảnh giác Dược,6,canh-giac-thuoc,9,Cao Học CNSH,7,Cẩm Nang,1,Cân Nặng,1,Cấp cứu,3,Celecoxib,1,chan-thuong,1,Chấn Thương,2,Chọn hướng kê bàn,39,Chuyện nghề,1,cnsh,2,Corticosteroid,1,Công Nghệ Sinh Học,4,Công Nghiệp Dược,1,Công ty Dược,1,Creatinin,1,Da Liễu,1,da-lieu,1,Dạy con nên người,3,Dâu tằm Vọng Nguyệt,1,dậy thì,1,Dị ứng,3,Diazepam,1,dinh dưỡng,25,don-on,4,don-tai-mui-hong,2,don-viem-vui,1,don-viem-xoang,1,dong-y,4,duoc-ly-hoc,1,Dược điều trị,4,Dược Hà Nội,4,Dược Khoa,60,Dược lâm sàng,6,Dược sĩ tư vấn,5,Dược thế giới,1,Dược Việt Nam,3,Đái dầm,3,giai-phau,9,gpp,2,hen-phe-quan,1,Hissamitsu,1,Ho,1,hoi-dap,3,home,1,Hô hấp,8,Huyết học,6,HƯỚNG DẪN TẢI FILE,2,Hướng nghiệp Dược,2,Kết nối Dược sĩ,7,Kháng sinh,1,khang-sinh,6,Khoa Học Tự Nhiên,1,khong-dung-thuoc,1,Kiến thức chuyên ngành,19,KINH NGUYỆT,1,kinh-doanh-duoc-pham,10,LÀM ĐẸP,2,LÂM SÀNG,2,lieu-thuoc,1,LIÊN THÔNG,1,Marketing Dược,2,mat,2,Mắt,7,Mẹo Nhớ Tên Thuốc,2,Môn Anh Văn Chuyên Ngành Dược,1,Môn Bào Chế,1,Môn Bệnh Học,1,Môn Chuyên Ngành,25,Môn CNSH Dược,1,Môn CNTT Dược,1,Môn Cơ Sở,31,Môn Dịch Tễ,1,Môn Dược Cổ Truyền,1,Môn Dược Động,1,Môn Dược Lâm Sàng,3,Môn Dược Liệu,2,Môn Dược Lý,1,Môn Dược Xã Hội,1,Môn Giải Phẫu,1,Môn Hóa Dược,2,Môn Hóa Đại Cương Vô Cơ,2,Môn Hóa Hữu Cơ,1,Môn Hóa Lý,2,Môn Hóa Phân Tích,4,Môn Hóa Sinh,3,Môn Kiểm Nghiệm,9,Môn Kinh Tế Dược,2,Môn Ký Sinh Trùng,1,Môn Môi Trường,1,Môn Pháp Chế Dược,1,Môn Sinh Học,1,Môn Sinh Học Phân Tử,1,Môn Sinh Học Tế Bào,2,Môn Sinh Lý,1,Môn Sinh Lý Bệnh Miễn Dịch,1,Môn Sức Khỏe Môi Trường,1,Môn Thực Vật Dược 1,1,Môn Thực Vật Dược 2,3,Môn Vi Sinh,1,nghiencuuthuoc,9,Ngoại khoa,2,Ngôn ngữ,6,nhi,2,Nhi khoa,27,nhi-khoa,5,Nhiễm Trùng,1,noi-khoa,1,NSAIDs,1,Ôn Tốt Nghiệp,1,phac-do,2,phac-do-tieu-hoa,2,phan-tich-don-thuoc,25,Phát triển,3,Phân tích đơn thuốc,1,phong,1,Phong thủy,152,Phong thủy 2015,16,Phong thủy 2016,14,Phong thủy 2017,29,Phong thủy 2018,25,phong thủy tình yêu,12,PHỤ NỮ,1,quan-ly-duoc,11,rang-ham-mat,1,Rifampin,1,sach-tai-lieu,21,Salbutamol,1,Salonpas,1,san-khoa,1,Sinh Dược Học,10,Sop nha thuoc,1,Sống đẹp,3,sơ cứu,4,Sơ sinh,2,Sởi,7,su-dung-thuoc,11,Suy thận,3,Sử dụng thuốc,13,sữa mẹ,14,TA,1,Tài liệu Dược,1,Tai mũi họng,5,tai-lieu-tong-hop,4,tai-mui-hong,14,tai-mũi-họng,3,TAILIEUCLB,1,Táo bón,4,tay-y,6,Tâm lý,16,Thalassemia,6,than-kinh,2,Thong-tin-y-hoc,52,Thông tin thuốc,9,Thông tin y học,2,Thuốc,5,Thuốc Đông y,1,Thuốc hạ đường huyết,3,Thuốc mới,2,Thuốc tránh thai,1,tieng anh,1,tieu-hoa,3,Tiêm chủng,3,Tiết niệu,3,Tiêu hóa,6,tim-mach,1,Tin Tức,24,tin-hoc,1,tin-moi,19,toa-BHYT,1,tong-hop,1,triet-hoc,1,Trình dược viên,1,trung-dich,1,Truyền nhiễm,13,Tử vi theo tháng,55,Ung thư,6,Uốn ván,1,Vaccin,3,Vận may con giáp,31,Viagra,1,viem-da-day,1,viem-da-day-hp,1,viem-hong-man-tinh,1,viem-mui,3,viem-mui-cap,3,viem-mui-di-ung,1,viem-xoang-cap,1,Viêm nào Nhật Bản,1,virus Dại,1,Vitamin,1,Vitamin B12,1,Warfarin,1,XÉT NGHIỆM,1,xuong-khop,1,Y Dược 24/7,6,y-hoc,5,y-hoc-co-so,2,
ltr
item
Cộng đồng Dược Việt Nam: Thuốc mới và các chế phẩm sinh học được cấp phép năm 2014
Thuốc mới và các chế phẩm sinh học được cấp phép năm 2014
Cộng đồng Dược Việt Nam
https://www.pharmaviet.com/2015/03/thuoc-moi-va-cac-che-pham-sinh-hoc-uoc.html
https://www.pharmaviet.com/
https://www.pharmaviet.com/
https://www.pharmaviet.com/2015/03/thuoc-moi-va-cac-che-pham-sinh-hoc-uoc.html
true
3796296470398065570
UTF-8
Loaded All Posts Not found any posts VIEW ALL Readmore Reply Cancel reply Delete By Home PAGES POSTS View All RECOMMENDED FOR YOU LABEL ARCHIVE SEARCH ALL POSTS Not found any post match with your request Back Home Sunday Monday Tuesday Wednesday Thursday Friday Saturday Sun Mon Tue Wed Thu Fri Sat January February March April May June July August September October November December Jan Feb Mar Apr May Jun Jul Aug Sep Oct Nov Dec just now 1 minute ago $$1$$ minutes ago 1 hour ago $$1$$ hours ago Yesterday $$1$$ days ago $$1$$ weeks ago more than 5 weeks ago Followers Follow THIS CONTENT IS PREMIUM Please share to unlock Copy All Code Select All Code All codes were copied to your clipboard Can not copy the codes / texts, please press [CTRL]+[C] (or CMD+C with Mac) to copy